咱們做醫(yī)療器械或者新藥臨床試驗(yàn)，最關(guān)鍵一步就是定方案設(shè)計(jì)。這里頭，“臂”這個詞兒聽著專業(yè)，其實(shí)就是指不同的試驗(yàn)分組。單臂、雙臂、三臂試驗(yàn)，說的是分組方式不一樣，直接關(guān)系到最終數(shù)據(jù)咋比、結(jié)果咋解讀。選哪種設(shè)計(jì)不是隨意的，得看產(chǎn)品特點(diǎn)、臨床條件和倫理要求，選錯了可能白忙活一場。

單臂試驗(yàn)最好理解，就設(shè)一個組，所有受試者都用上要研究的那個新器械或新藥。這種設(shè)計(jì)不設(shè)對照組，省事，入組快。但它得出的數(shù)據(jù)咋評判好壞呢？通常得和過去已有的歷史數(shù)據(jù)、或者公認(rèn)的療效標(biāo)準(zhǔn)去比。比如，某種腫瘤治療器械，看它治療后腫瘤縮小程度是不是比歷史上已有的治療方法效果更好。這種設(shè)計(jì)常用在那些罕見病、或者救命用的急癥治療器械上，情況特殊，很難設(shè)對照。但它的缺點(diǎn)也明顯，結(jié)果容易有偏倚，證據(jù)等級相對弱一些。

雙臂試驗(yàn)最常見，是大家心里覺得最“靠譜”的設(shè)計(jì)。它設(shè)兩個組，一組用新器械或新藥（試驗(yàn)組），另一組用現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)治療方法或者安慰劑（對照組）。受試者通過隨機(jī)分配的方法進(jìn)入其中一組，這樣可以最大程度地減少各種偏倚，讓兩組人基線特征差不多，最后出來的結(jié)果對比更有說服力。比如，新研制的冠狀動脈支架和現(xiàn)在臨床上已經(jīng)在用的標(biāo)準(zhǔn)支架比，看看新的在再狹窄率上是不是更低。這種設(shè)計(jì)能直接回答“新東西是不是比老的好，或者至少不比老的差”這個問題。

三臂試驗(yàn)就更復(fù)雜點(diǎn)兒，設(shè)三個組。除了試驗(yàn)組和標(biāo)準(zhǔn)治療對照組，還會多設(shè)一個安慰劑組。這種設(shè)計(jì)想回答的問題層次更多：首先得證明新藥或新器械確實(shí)比不用藥（安慰劑）管用，證明它確實(shí)有效；其次還要證明它比現(xiàn)在標(biāo)準(zhǔn)的治療方法效果更好，這叫優(yōu)效性。比如，一種新型降壓器械，既要證明它比假手術(shù)（安慰劑對照）能更有效地降低血壓，還要證明它比現(xiàn)在一線降壓藥效果更好。這種設(shè)計(jì)科學(xué)上最嚴(yán)謹(jǐn)，但需要的樣本量更大，花費(fèi)的時(shí)間和金錢也最多，操作起來更復(fù)雜。

選哪種試驗(yàn)設(shè)計(jì)，核心就看你研究到底要解決什么問題，以及臨床條件允不允許。想初步看看效果咋樣，可以選單臂。要想拿到高質(zhì)量的證據(jù)和藥監(jiān)局報(bào)批，雙臂隨機(jī)對照試驗(yàn)是黃金標(biāo)準(zhǔn)。要是想一步到位，把有效性和優(yōu)效性都證明清楚，那才考慮復(fù)雜的三臂設(shè)計(jì)。這事兒得提前琢磨透，和統(tǒng)計(jì)師、臨床專家多商量。